来源 | 氨基观察
在自身免疫药物的未来篇章中，注定会有众多中国药企的身影。荣昌生物的泰它西普，正在向市场证明这一点。
4月9日，泰它西普治疗重症肌无力的Ⅲ期临床试验数据，引起市场广泛关注。
结果显示，泰它西普具有“快速起效、缓解深度且持久、安全性优异”的特点，治疗第24周时，MG-ADL评分改善≥3分的患者比例高达98.1%，QMG评分改善≥5分的患者比例达87%。在非头对情况下疗效优于其它生物制剂；并且，相比于其它生物制剂安全性更为良好。凭借综合优势，其有望重塑重症肌无力的治疗格局。
该Ⅲ期临床试验数据也是被选为“最新突破性研究”，在2025年美国神经病学会年会（AAN）上进行重点口头报告。AAN是全球最大规模的神经科学会议之一，“最新突破性研究”+“重点口头报告”的荣誉，显示了泰它西普在重症肌无力治疗领域的强大竞争力。
市场此前可能低估了泰它西普的价值。作为一款自身免疫药物，泰它西普在红斑狼疮等领域的潜力已被充分证明，其未来潜力也绝不止于重症肌无力。随着重症肌无力治疗在国际上获得认可，泰它西普的价值重估已一触即发。
炸裂数据颠覆蓝海市场
重症肌无力Ⅲ期临床试验数据引发市场对于泰它西普的追逐，并不让人感到意外。
作为一种自身免疫疾病，重症肌无力在罕见病群体中属于常见病。据开源证券研报，MG全球超过 70 万人，其中美欧合计约有12万存量患者，中国约有20万存量患者。并且，由于全球对于重症肌无力治疗的重视程度高，治疗需求旺盛。2024年全球5款生物制剂销售额在百亿美金左右。
目前，重症肌无力的药物研发远未到终局，泰它西普就是一位有力的角逐者。
从机制来看，泰它西普可同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子与B细胞表面受体的结合，“双管齐下”阻止 B 细胞的异常分化和成熟，从而减少致病性抗体的产生。简而言之，泰它西普从更上游源头的控制疾病，潜在效果更深入也更持久。
最新公布的Ⅲ期临床结果，则是证实了这一点。
在Ⅲ期研究中，荣昌生物通过主观指标MG-ADL评分、客观指标QMG评分结合来观察病情的改善情况。其中，MG-ADL评分评估MG患者的症状对日常生活质量的影响，侧重患者主观体验和日常功能；QMG评估患者全身肌群肌力和耐力，侧重客观测量。两者结合的评估，更全面也更客观。
结果显示，泰它西普治疗重症肌无力，具有起效快的特点：在治疗第四周的时候，不管是MG-ADL评分还是QMG评分都是显著下降。
同时，治疗效果具有缓解深入的特点。
泰它西普治疗24周：
MG-ADL评分较基线降低5.74分，安慰剂组降低0.91分；MG-ADL评分改善≥3分的患者比例高达98.1%，远高于安慰剂组的12%。
QMG评分较基线降低8.66分，安慰剂组降低2.27分；QMG评分改善≥5分的患者比例达87%，远高于安慰剂组的16%。
也就是说，几乎所有患者都能获得有效的缓解，这并不容易。在非头对头情况下，其它机制的生物制剂，改善≥3分的患者比例最高的也仅在70%左右，QMG评分改善≥5分的患者比例则在最高的不到60%。
图片来源：开源证券研究所
而泰它西普不仅有效缓解比例高，且缓解的“深度”很高。如下图所示，MG-ADL评分改善≥6分的患者比例，仍然超过60%；QMG评分改善≥8分的患者比例，仍然超过50%。
同时，泰它西普还具有持续改善的趋势。随时间推移，泰它西普组MG-ADL和QMG评分持续下降，第24周改善幅度达峰值。从目前的曲线来看，斜率似乎还有下降空间。也就是说，泰它西普的治疗效果可能更炸裂。
更重要的一点是，泰它西普安全性非常优异。目前，已经上市的生物制剂，存在因为安全性问题不能长期给药或者增加高风险副作用的可能。比如，依库珠单抗则可能增加脑膜炎奈瑟菌感染风险，因此应在治疗开始前接种疫苗。
而泰它西普总体不良事件（AE）发生率与安慰剂组相当，感染类AE发生率低于安慰剂组（45.6% vs 59.6%），且益于临床管理，为长期用药提供了有力支撑。
综合上述数据来看，泰它西普有极大的可能，重塑重症肌无力治疗格局。
在此前，泰它西普该适应症已经接连获得FDA、CDE突破性疗法认定，足以证明监管认可其价值。而此次能够作为“最新突破性研究”入选2025年美国神经病学会年会重磅口头报告，也进一步证明了泰它西普在重症肌无力领域实力彪悍。
参考华尔街的定价锚点，仅重症肌无力适应症就足以支撑一家Biotech百亿美金的市值。正因如此，市场开始重新审视泰它西普的价值。
不止于重症肌无力
虽然此次重症肌无力适应症的进展让市场重新认识到了泰它西普，但泰它西普的价值绝不仅限于重症肌无力。
作为一款靶向B细胞的自身免疫疗法，泰它西普凭借其机制的针对性，有望成为一种“广谱”药物，攻克由B细胞异常诱发的多种自身免疫疾病，包括系统性红斑狼疮、IgA肾病、干燥综合征、重症肌无力等超级大适应症。
实际上，在重症肌无力之前，泰它西普的表现一直十分出色，已经在系统性红斑狼疮（SLE）和类风湿关节炎两大领域成功突围，并展现出BIC的实力。
例如，作为全球首个用于SLE治疗的双靶生物制剂，泰它西普开启了“双靶时代”。在疗效方面，第52周时，SRI-4应答率在泰它西普治疗组达到82.6%，而安慰剂组仅为38.1%。所有敏感性分析结果均显示，泰它西普组的SRI-4应答率显著高于安慰剂组，且该应答率超过了其他单靶生物制剂（响应率在38%-58%之间）。
随着在重症肌无力领域的正式突围，泰它西普解锁了第三大超级适应症，而未来还将继续开拓更多“大蓝海”。
在干燥综合征领域，泰它西普极具竞争力。Ⅱ期临床试验数据显示，经安慰剂调整的最小二乘法分析，泰它西普160mg组在第24周的ESSDAI评分较基线变化值为-4.3，而VAY736的相应变化值为-1.92。
目前，泰它西普在国内的干燥综合征Ⅲ期临床试验已于2024年5月完成患者入组工作，正在推进给药随访工作；同时，其美国Ⅲ期临床试验也已获得FDA批准。在研发进度方面，泰它西普处于全球领先地位。
这意味着泰它西普的市场天花板有望进一步打开。据中泰证券研究报告预测，全球干燥综合征患者发病人数在2025年将达到409.28万人。干燥综合征可能导致多器官系统的严重全身性症状，危害极大，但目前有效疗法稀缺。如果泰它西普能够顺利获批，有望凭借其疗效和先发优势快速放量。
此外，泰它西普在IgA肾病市场也备受期待。凭借其对因治疗的精准性，泰它西普能够直接针对疾病的致病因素进行干预。此前的Ⅱ期临床试验数据显示，泰它西普在降低蛋白尿方面具有起效快、缓解程度深的特点。
IgA肾病药物市场是一个典型的蓝海市场。根据弗若斯特沙利文的测算，2025年全球IgA肾病患者总数将达到近980万，其中包括230万中国患者。在疾病过程中，多达50%的患者可能需要进行透析或肾脏移植，疾病负担极大，但目前有效疗法稀缺。如果泰它西普研发顺利，不仅能满足患者的迫切需求，还将进一步提升其自身价值。
除上述适应症外，荣昌生物还在积极探索和评估泰它西普用于治疗其他自身免疫性疾病。例如，膜性肾炎的Ⅲ期研究已经与CDE进行了沟通，结缔组织病相关间质性肺疾病研究的IND申请也已完成提交。
此外，鉴于泰它西普突出的治疗潜力，其还得到了研究者的广泛关注与兴趣。目前，已开展包括抗磷脂综合征、原发性免疫性血小板减少症、免疫介导坏死性肌炎等上百项研究者发起的研究。
不难预见，泰它西普的未来可能是一种治疗范围极其广泛的药物，其价值也将由多个适应症的“合力”决定。仅仅重症肌无力就引发了市场对泰它西普的重估，而更多适应症的进展无疑留下了极为丰富的想象空间。
重估泰它西普
不过，从此次重症肌无力适应症的进展与市场反馈来看，泰它西普的价值在过去一直处于未被充分认知的状态。
正如上文所说，仅在重症肌无力适应症领域，泰它西普的潜在销售额上限就非常高，华尔街也充分认可这类药物的价值，能够给出百亿美金的估值。
泰它西普更多适应症的协同效应，只会让其市场潜力更加充满想象空间，甚至可能复制修美乐那样持久放量的轨迹：从2002年在美国首次上市并开始快速放量，到2012年以92.65亿美元成为全球药物销售额第一名，再到2023年创下超过200亿美元的自身免疫药物销售记录，修美乐展现了其市场表现的持久性和高度。
但目前荣昌生物在手握多款潜力管线的情况下，市值却仅有100多亿人民币。虽然泰它西普未来能取得多高的成就还需要验证，但至少结合其目前已经取得的成就来看，其市值似乎并不完全匹配。
当然，这种状况也情有可原。过去，市场对泰它西普潜力的忽视，主要由两大因素主导：一是对国内自免市场的担忧；二是对泰它西普能否在海外复制临床数据的顾虑。
但目前来看，这些疑惑正在逐步消散。
首先，国内自免药物市场其实并不小，从诺华的可善挺到赛诺菲的度普利尤单抗的持续放量，均证明了这一点。荣昌生物的泰它西普也用持续的放量证明了国内市场的空间：2024年，泰它西普销量已经达到152.44万支，同比增长94.87%。
其次，泰它西普也有能力在海外复制国内的成功。此次重症肌无力临床数据获得AAN的高度认可，就充分反映了这一点。事实上，泰它西普一直是国际化程度较高的创新药之一，其用于重症肌无力的Ⅲ期国际多中心临床研究正在顺利推进，治疗系统性红斑狼疮、原发性干燥综合征的Ⅲ期国际多中心临床研究也在持续开展中。
显而易见做杠杆炒股，随着泰它西普更多适应症全球临床数据的读出，其价值将进一步得到证明。从现在开始，我们需要重新评估泰它西普的价值。
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